美国食品和药物管理局(FDA)的Orphan Products Development办公室授予Castle Creek Biosciences 182.5万美元的研究赠款，以支持用于治疗隐性营养不良大疱(RDEB)的研究性基因治疗FCX-007的第三阶段开发项目。
“我们很荣幸获得这项极具竞争力的研究基金，用于正在进行的FCX-007的临床开发，这有可能改变患有营养不良大疱性表皮松解症(DEB)患者的生活。”Castle Creek生物科学公司的首席医疗官、该基金的首席研究员Mary Spellman在新闻发布会上说。“我们致力于推进FCX-007的研究，开发一种持久的个性化疗法，用于RDEB造成的慢性伤口的局部治疗，随着我们项目的进展，我们将继续与FDA密切合作。”
国会资助的孤儿产品开发赠款项目旨在加强针对罕见疾病患者的医疗产品的开发。隐性营养不良大疱性表皮松解症(RDEB)是一种进行性、极度痛苦和使人衰弱的罕见遗传疾病，是DEB最慢性和最严重的形式之一。
FDA已经授予FCX-007孤儿药称号，用于治疗DEB。此外，FCX-007已经被FDA授予罕见儿科疾病，快速通道和再生医学先进治疗指定的RDEB的治疗。
fcx - 007
Castle Creek生物科学公司的dabocemagene autoficel (FCX-007, D-Fi)正在研发中，以解决营养不良性大疱性表皮松解症(DEB)患者功能性VII型胶原蛋白(COL7)缺乏的问题。FCX-007由含有COL7A1基因的慢病毒载体基因修饰的自体真皮成纤维细胞组成，表达COL7。FCX-007局部注射直接进入持久性和未愈合的复发性DEB伤口的乳头状真皮，其中COL7蛋白可以支持皮肤中锚定原纤维的形成。
关于FCX-007 (dfi - rdeb)的第三阶段研究
dfi -RDEB是一项多中心、患者内随机、对照、开放标签的FCX-007 3期临床试验，设计纳入约24名RDEB患者。每个参与者的目标伤口成对，然后随机接受FCX-007或继续治疗。每个参与者最多有三个目标伤口对被识别。主要的结果测量是第24周第1对创面完全闭合。目前，有5个试验点招募参与者，包括加利福尼亚州斯坦福的斯坦福大学;科罗拉多州奥罗拉市的科罗拉多儿童医院;德克萨斯州奥斯汀的戴尔儿童医疗集团;佛罗里达州杰克逊维尔的高级研究公司的解决方案;以及明尼苏达州罗切斯特市的梅奥诊所。
