近日，欧洲药品管理局批准了Incyte公司的ruxolitinib霜的欧洲上市许可，作为一种潜在的治疗青少年和成人(年龄> - 12岁)非节段性白癜风面部病变的药物。
欧洲药品管理局(European Medicines Agency)对上市许可申请(MAA)的验证确认了该申请已准备好进入正式审查程序。
Ruxolitinib乳膏是Incyte公司选择性JAK1/JAK2抑制剂Ruxolitinib的一种实验性新乳膏配方。2021年9月，美国食品和药物管理局(FDA)批准ruxolitinib乳膏(Opzelura™)用于12岁及以上非免疫功能低下患者轻度至中度特应性皮炎(AD)的局部短期和非持续性慢性治疗。其疾病不能通过局部处方治疗得到充分控制，或当这些治疗不可取时。
Incyte欧洲区总经理、执行副总裁Jonathan Dickinson在一份新闻稿中表示:“EMA对ruxolitinib乳膏MAA的验证对白癜风患者来说是一个重要的里程碑，因为白癜风患者的日常生活往往受到重大影响，而目前的治疗选择有限。”“我们致力于倾听患者社区的意见，以了解我们如何能够帮助满足未满足的需求，并支持医疗保健提供者更好地管理这一具有挑战性的疾病。我们期待着与监管部门合作，目的是尽快将这种新的潜在疗法带给符合条件的患者。”
MAA是由TRuE-V 3期临床试验项目的数据支持的，该项目评估了ruxolitinib乳膏在600多名(年龄> - 12岁)白癜风患者中的安全性和有效性。第三阶段项目的结果提出了在第30届欧洲皮肤和性病学会(EADV)会议上，在一个最新的研究会议上，鲁索替尼乳膏治疗白癜风患者24周后，面部和全身色素重新染色有了显著改善。在TRuE-V研究中，使用ruxolitinib乳膏的患者未报告临床显著的应用部位反应，且总体安全性与以往研究数据一致。
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TRUE-V临床试验计划包括两阶段3研究，TRUE-V1（NCT04052425）和TRUE-V2（NCT04057573），评价劳斯特替尼乳膏对白癜风患者的安全性和功效。
每项研究都招募了大约300名患者(年龄≥12岁)，他们被诊断为非节段性白癜风，并有脱色区域，包括至少0.5%的体表面积(BSA)在面部，≥0.5的面部白癜风区域严重指数[F-VASI]评分，至少3%的非面部区域BSA，≥3个全身白癜风面积评分指标[T-VASI]评分，白癜风受累率(面部和非面部)达10%。参与者被随机分为两组:每日两次1.5%鲁索替尼霜(BID)和24周双盲期的对照药物。成功完成基线和第24周评估的患者，包括那些在双盲阶段接受vehicle control的患者，给予1.5% ruxolitinib乳膏BID延长治疗28周。
真正-V计划中的研究的主要终点是实现F-VASI75的患者的比例，定义为第24周的F-VASI评分中的基线至少75％的改善。关键次要终点包括：百分比变化从面部BSA（F-BSA）的基线在第24周，患者的比例达到F-VASI50（F-VASI中的基线至少50％改善），F-VASI90（从基线中至少90％改善F-Vasi）和T-VASI50在第24周的T-VASI50（从T-VASI中的基线改善至少50％），患者的比例达到F-VASI75，F-VASI90，T-VASI50和T-VASI75（至少75个在第52周，T-Vasi中的基线从基线改善，并且在第24周，患者达到白癜风明显尺度（VNS）的比例为4（不太明显）或5（不再有明显）。研究还追踪与使用ruxolitinib霜相关的不良事件的频率，持续时间和严重程度。
