美国食品和药品监督管理局（FDA）奥尔韩产品开发办公室颁发了城堡克里克生物科学获得了18.25亿美元的研究资助，以支持研究基因治疗FCX-007的第3阶段发展方案，用于治疗隐性营养不良表皮细胞（RDEB）。
"We are honored to be awarded this highly competitive research grant for the ongoing clinical development of FCX-007, which has the potential to transform the lives of people suffering from dystrophic epidermolysis bullosa (DEB)," says Mary Spellman, M.D., Chief Medical Officer of Castle Creek Biosciences, and Principal Investigator for the grant, in a news release. "We are committed to advancing our study of FCX-007 to develop a durable personalized therapy for the localized treatment of chronic wounds due to RDEB and will continue to work closely with the FDA as our program progresses."
国会资助的孤儿产品开发授权计划旨在增强罕见疾病患者的医疗产品的发展。隐性营养不良表皮细胞分解Bullosa（RDeb）是一种进步，毁容痛苦和衰弱，稀有遗传障碍，以及最慢性和严重的Deb之一。
FDA已向FCX-007授予孤儿药物指标，以便治疗DEB。此外，FCX-007已被FDA获得稀有的小儿疾病，快速轨道和再生医学的先进治疗，用于治疗RDEB。
关于FCX-007
Castle Creek Biosciences'DaboceMagene Autoficel（FCX-007，D-Fi）正在开发教作中，以解决营养不良表皮术患者（Deb）的患者功能型VII胶原蛋白（Col7）的缺乏。FCX-007由遗传修饰的自体衍生的真皮成纤维细胞组成，所述携带含有COL7A1基因的慢病毒载体以表达COL7。通过注射直接局部给药，直接注射到乳头状皮肤的持久性和非愈合的经常性伤口中，在COL7蛋白可以支持皮肤中的锚固原纤维的形成。
关于FCX-007的第3阶段研究（DEFI-RDEB）
DEFI-RDEB是一个多中心，内部的随机，受控，开放标签，第3阶段FCX-007的临床试验，旨在注册大约24人与RDEB一起生活。每个参与者的目标伤口都是配对的，然后随机接收FCX-007或保持未经处理。每个参与者确定最多三个目标伤口对。主要成果措施是在第24周的第一个伤口对的完全伤口关闭。目前，有五个审判地点招聘参与者，包括斯坦福大学，加利福尼亚州斯坦福大学;Colorado奥罗拉儿童医院科罗拉多;德克萨斯州奥斯汀的戴尔儿童医疗组;解决方案通过Advanced Research，Inc。在佛罗里达州杰克逊维尔;和明尼苏达州罗切斯特的梅奥诊所。
