美国食品和药物管理局(FDA)孤儿产品开发办公室授予Castle Creek Biosciences一项182.5万美元的研究拨款，用于研究基因疗法FCX-007治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB)的3期开发项目。
“我们很荣幸获得这项竞争激烈的研究经费，用于FCX-007的临床开发，该药物有可能改变营养不良性大疱性表皮松解症(DEB)患者的生活。”Castle Creek生物科学的首席医疗官、该拨款的首席研究员玛丽·斯佩尔曼医学博士在新闻发布会上说。“我们致力于推进FCX-007的研究，以开发一种持久的个性化疗法，用于RDEB导致的慢性创伤的局部治疗，并将随着项目的进展继续与FDA密切合作。”
国会资助的孤儿产品开发赠款计划旨在加强针对罕见疾病患者的医疗产品的开发。隐性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB)是一种进行性的、破坏性的、使人衰弱的罕见遗传性疾病，是DEB最慢性和最严重的形式之一。
FDA已授予FCX-007孤儿药称号，用于治疗DEB。此外，FCX-007已被FDA授予罕见儿科疾病、快速通道和再生医学高级治疗指定，用于RDEB的治疗。
fcx - 007
Castle Creek Biosciences公司的dabocemagene autoficel (FCX-007, D-Fi)正在开发中，用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症(DEB)患者的功能性VII型胶原蛋白(COL7)缺乏。FCX-007由含有COL7A1基因的慢病毒载体修饰的自源真皮成纤维细胞组成，以表达COL7。FCX-007通过直接注射到DEB持续性和非愈合复发伤口的真皮乳头，其中COL7蛋白可以支持皮肤中锚定原纤维的形成。
FCX-007 (DeFi-RDEB)三期研究
DeFi-RDEB是一项多中心、患者内随机、对照、开放标签的FCX-007 3期临床试验，旨在纳入约24名RDEB患者。每个参与者的目标伤口被配对，然后随机接受FCX-007或继续治疗。每个参与者最多可识别三对目标伤口。主要观察指标是第一对创面在第24周完全愈合。目前，有五个试验点在招募参与者，包括加州斯坦福大学的斯坦福大学;科罗拉多州奥罗拉市的科罗拉多儿童医院;德克萨斯州奥斯汀的戴尔儿童医疗集团;佛罗里达州杰克逊维尔的Advanced Research公司的Solutions;以及明尼苏达州罗切斯特市的梅奥诊所。
