美国食品和药物管理局(FDA)孤儿产品开发办公室授予Castle Creek Biosciences一笔182.5万美元的研究经费，用于支持fx -007基因疗法的3期开发项目，该基因疗法用于治疗隐性营养不良大疱性表皮松解症(RDEB)。
“我们很荣幸获得这项具有高度竞争力的研究拨款，用于FCX-007的临床开发，该药物有可能改变营养不良大疱性表皮松解症(DEB)患者的生活。”Castle Creek生物科学公司的首席医疗官、该基金的首席研究员Mary Spellman医学博士在新闻发布会上说。“我们致力于推进FCX-007的研究，为RDEB慢性创伤的局部治疗开发一种持久的个性化疗法，随着项目的进展，我们将继续与FDA密切合作。”
国会资助的孤儿产品开发资助项目旨在加强针对罕见疾病患者的医疗产品开发。隐性营养不良大疱性表皮松解症(RDEB)是一种进行性、毁灭性的痛苦和衰弱，罕见的遗传疾病，是DEB最慢性和最严重的形式之一。
FDA已批准FCX-007用于DEB治疗的孤儿药指定。此外，FCX-007已被FDA授予罕见儿科疾病、快速通道和再生医学高级治疗指定用于RDEB的治疗。
fcx - 007
Castle Creek Biosciences的dabocemagene autoficel (FCX-007, D-Fi)正在开发中，用于治疗营养不良大泡性表皮松解症(DEB)患者功能性VII型胶原蛋白(COL7)的缺乏。FCX-007由经过基因修饰的自体皮肤成纤维细胞组成，该成纤维细胞含有表达COL7的COL7A1基因的慢病毒载体。fx -007通过直接注射到DEB持续和未愈合的复发性伤口的乳头状真皮层进行局部注射，其中COL7蛋白可以支持皮肤中锚定纤维的形成。
关于FCX-007 (fi - rdeb)三期研究
fi -RDEB是一项多中心、患者内随机、对照、开放标签的fx -007 3期临床试验，旨在招募约24名RDEB患者。每个参与者的目标伤口配对，然后随机接受FCX-007或继续治疗。每个参与者最多可以识别出三对目标伤口。主要观察指标是第一对创面在24周时创面完全闭合。目前，有5个试验点在招募参与者，包括位于加州斯坦福的斯坦福大学;科罗拉多州奥罗拉市的科罗拉多儿童医院;德克萨斯州奥斯汀的戴尔儿童医疗集团;佛罗里达州杰克逊维尔的高级研究解决方案公司;以及明尼苏达州罗切斯特市的梅奥诊所。
