先天性鱼鳞病图像中Timber的局部异维甲酸的安全信号

Timber Pharmaceuticals公司董事长兼首席执行官John Koconis表示,该公司的2b期控制研究的数据显示,用于临床局部应用的异维甲酸具有“临床意义的疗效和良好的安全性”。TMB-001配方使用木材的获得专利的IPEG输送系统,用于中度至重度先天性鱼鳞病(CI)患者。

阶段2 b控制研究是一项随机,双盲,vehicle-controlled研究旨在评估的有效性和安全性两个三甲- 001浓度异维甲酸(0.05%和0.1%)治疗两种截然不同的亚型是严重CI (x连锁隐性和层状鱼鳞癣)患者(n = 33) 9岁或更老。受试者每天使用TMB-001两次,持续12周。这项研究的设计或动力不是为了端点的统计分析,而是为了为未来的发展提供信息。

木材报告:

  • 在PP人群中,100%(名义p= .04)和40%(名义p= ns)的患者使用TMB-001,分别0.05%和0.1%,实现了vis -50,相比之下,在vehicle组40%。
  • 在ITT人群中,接受TMB-001治疗的患者中64%(名义p= 0.17)和40%(名义p= ns)分别达到了vis -50, 0.05%和0.1%,相比之下,vehicle组为33%。
  • 在ITT人群中,接受TMB-001治疗的患者中,分别有55%(名义p=.02)和40%(名义p=ns)的患者在第12周IGA治疗中取得了大于或等于2个点的改善,而对照组为8%。

Koconis先生在一份声明中说:“我们对TMB-001的2b阶段控制研究产生的令人鼓舞的数据感到非常高兴。”“我们期待更多的研究数据,并计划在不久的将来在科学大会或同行评议的期刊上提交完整的数据集。”

2018年,FDA授予TMB-001 150万美元的赠款,通过其孤儿产品临床试验资助计划支持二期甲和二期乙临床试验。Timber计划在2022年初与FDA进行第二阶段的会议,并预计在2022年第二季度开始TMB-001的第三阶段研究。