2a期研究结果显示，在治疗12周后，没有安全信号，也没有证据表明异维甲酸或维甲酸有显著的全身暴露木材制药的局部异维甲酸配方(TMB-001)用于板层状或x连锁先天性鱼鳞病(CI)患者。研究结果在欧洲皮肤病和性病学会(EADV) 30周年大会上发表，并由Timber杂志报道。
研究中的大多数参与者经历了≥1级调查员全球评估(IGA)评分的降低和中度或重度CI临床体征和症状的改善。通过IGA测量，患者的量表评分比基线提高了1个点，改善幅度≥75%，TMB-001治疗的患者在第57天100%的量表评分清晰、几乎清晰或轻微。
两部分，多中心，双盲阶段2该研究评估了TMB-001治疗12岁以上患者CI的安全性、耐受性和有效性。共有19个参与者随机1:1至0.1%或0.2%浓度的三甲- 001和被要求有两个类似的侧治疗领域覆盖不超过6%的体表和大于150 cm2得分相同的基线IGA≥3(表明中度到重度疾病严重性)。7名参与者终止了研究，其中2人因治疗紧急不良事件(包括轻度应用部位毛囊炎)而终止研究，4人撤回了参与研究的同意。报告的其他轻度或中度不良事件包括皮疹、刺激、瘙痒和应用部位疼痛以及接触性皮炎。
在研究的第一部分中，两个区域中的一个随机使用任一浓度的活性药物，而第二个区域则在8周内每天使用两次药物。与对照药物相比，0.1% TMB-001浓度的治疗导致更大比例的参与者在≥1级和≥2级IGA评分方面获得改善(分别为100%对66.7%和66.7%对33.3%)。对于0.2%浓度的TMB-001，与对照药物相比，接受活性药物的参与者获得了类似的≥1级和≥2级IGA改善(分别为100% vs. 87.5%和50% vs. 62.5%)。
第57天，使用TMB-001治疗的患者牙垢减少至清除、几乎清除或轻度的比例比对照治疗的患者高0.1%或0.2%(分别为100% vs. 55.6%和100% vs. 87.5%)。
在研究的第二部分中，两个区域接受了为期四周的相同的积极治疗。在第84天，85.7%和60%的TMB-001患者的IGA评估中，继续积极治疗区域的评估分别为清晰、几乎清晰或轻度。
所有接受TMB-001 0.1%治疗的参与者在两个治疗区域与基线相比，总IGA评分降低≥1级，大多数患者与基线相比，总IGA评分改善≥2级。
